유한양행 고셔병 치료제 FDA 희귀의약품 지정

유한양행이 개발 중인 고셔병 치료제 후보물질 'YH35995'가 미국 식품의약국(FDA)으로부터 희귀의약품 지정(ODD)을 획득했다. FDA 희귀의약품 지정은 환자 수가 적고 치료 옵션이 부족한 희귀질환 치료제 개발을 지원하기 위한 제도로, 지정 시 임상시험 세액공제, 심사 수수료 면제, 허가 후 최대 7년의 시장 독점권 등 혜택이 제공된다. 유한양행은 이번 지정을 통해 YH35995의 글로벌 개발 및 허가 전략을 가속화할 계획이다. 고셔병은 효소 결핍으로 인한 희귀질환으로 현재까지 효과적인 치료제가 제한적인 상황이다. 유한양행은 경구용 치료제로 개발 중인 YH35995가 기존 치료의 한계를 극복할 수 있을 것으로 기대하고 있다. 이번 FDA 지정은 유한양행의 신약 개발 역량과 글로벌 시장 진출 가능성을 확인하는 계기가 될 전망이다.